进行性肌营养不良
来源:中检健康
编辑:中检健康
时间:2019-07-11
进行性肌营养不良是一类由于基因缺陷所导致的肌肉变性病,以进行性加重的肌肉无力和萎缩为主要临床表现。由于基因缺陷的不同,临床症状出现的早晚不同,可以早至胎儿期,也可以在成年后。从疾病名称就可以知道,肌营养不良的病程一般是进行性加重的,但疾病进展的速度快慢不一。
疾病治疗
肌营养不良多数预后不良,最终可以导致患儿的伤残和死亡。目前,尚无根治方法,主要是对症和支持治疗。适当的康复训练,适时应用康复支具支撑患儿的肢体,尽可能保持和延长患儿独立行走的能力。小剂量皮质类固醇激素可以降低肌酸磷酸肌酶水平,但不能阻止疾病的进展。基因替代治疗和小分子治疗方法如antisense oligonucleotide-induced exon skipping仍在实验阶段,有望在将来改善疾病的预后。
疾病治疗
肌营养不良多数预后不良,最终可以导致患儿的伤残和死亡。目前,尚无根治方法,主要是对症和支持治疗。适当的康复训练,适时应用康复支具支撑患儿的肢体,尽可能保持和延长患儿独立行走的能力。小剂量皮质类固醇激素可以降低肌酸磷酸肌酶水平,但不能阻止疾病的进展。基因替代治疗和小分子治疗方法如antisense oligonucleotide-induced exon skipping仍在实验阶段,有望在将来改善疾病的预后。
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